靶向血小板表达FⅧ基因治疗血友病A的新进展

摘要：

基因治疗是一种颇具临床应用前景的血友病A(HA)治疗方法，人体内有多种细胞可作为基因治疗HA的靶细胞。为克服靶向肝细胞基因治疗HA的缺陷，研究者们开发了靶向血小板表达FⅧ的基因治疗策略。该策略应用不同的血小板特异性启动子，从而实现靶向血小板的FⅧ表达，常用启动子包括血小板糖蛋白αⅡb启动子，血小板糖蛋白Ⅰb启动子，血小板因子4启动子等。该策略主要具有如下优势。首先，大量FⅧ在需要止血的损伤局部聚集，促进止血并激活凝血反应。其次，FⅧ储藏在血小板的α颗粒内，极大地降低了FⅧ在血液循环中的暴露时间，减少了自身抗体的产生，以及FⅧ和自身抗体的接触机会。笔者拟就近年来靶向血小板表达FⅧ基因治疗HA的新进展进行总结。

关键词：血友病A、基因治疗、靶向血小板策略、异位表达FⅧ、血小板活化

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资助基金：国家自然科学基金81670127、81970112;National Natural Science Foundation of China81670127; 81970112

在线出版日期：2023-05-30（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共6页

页码：17-22