10.3760/cma.j.issn.1673-419X.2013.04.002
“去甲基化”时代论异基因造血干细胞移植治疗骨髓增生异常综合征的进展
骨髓增生异常综合征(myelodysplastic syndrome,MDS)是一组起源于造血干细胞的克隆性疾病,表现为血细胞减少,一系或多系的病态、无效造血,具有向急性髓细胞性白血病(acute myeloid leukemia,AML)转化的高风险.随着表观遗传学的深入研究,造血过程中某些启动子异常甲基化被认为在MDS的发病中起着重要作用,可逆转异常DNA甲基化的药物也因此成为MDS的有效治疗方案之一.目前,有两种去甲基化药物(阿扎胞苷和地西他滨)被美国食品与药品监督管理局(Food and Drug Administration,FDA)批准应用于临床,该类药物被证实可提高MDS治疗的总反应率,并延长患者的生存期,但至今仍没有一种药物可以治愈本病.
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2013-09-24(万方平台首次上网日期,不代表论文的发表时间)
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