CRISPR/Cas9基因编辑技术的应用研究进展

摘要：

近年来,CRISPR/Cas9基因编辑技术经过不断完善和改造,正逐步取代锌指核酸酶(ZFN)技术和转录激活因子样效应物核酸酶(TALEN)技术,成为具有广阔应用前景的第三代基因编辑技术.CRISPR/Cas9技术目前已广泛应用于细胞的基因编辑和基因调节、基因敲除动物模型的构建、人类疾病动物模型的治疗研究等领域.此外,已有相关实验证实该技术能够在人类胚胎中发挥基因编辑的作用,并且国内外已有2项CRISPR/Cas9临床试验正在开展,未来应用于临床靶向治疗前景广阔.现就CRISPR/Cas9系统的基本结构、作用原理及其应用的最新研究进展进行综述.

关键词：基因表达调控、模型、动物、胚胎研究、临床试验、CRISPR/Cas9、基因编辑

所属期刊栏目：36

分类号：TP3;O65

资助基金：国家自然科学基金81672561;广东省自然科学基金2015A 030313073;广州市科技计划项目201510010289

在线出版日期：2017-12-15（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共6页

页码：482-487