CRISPR-Cas9技术在人类疾病治疗中的潜在应用

摘要：

CRISPR-Cas9的发明为生物学领域带来一场新的技术革命。 CRISPR-Cas系统是一种存在于多种细菌和古菌内针对外源遗传物质侵袭的获得性免疫系统，由规律性重复短回文序列簇及其相关蛋白组成。近年该系统被发展成一种由CRISPR相关RNA介导的Cas9核酸内切酶靶向基因编辑技术，在科研、医学及生物技术等多个领域上被广泛应用。 CRISPR-Cas9技术多功能及可编程特点，令其在动物模型制备、物种改良等方面取得重要应用。同时在遗传性疾病、恶性肿瘤、感染性疾病等许多疾病的研究、治疗及预防上均显示出巨大应用潜力。

关键词：规律性重复短回文序列簇-CRISPR相关蛋白9、基因组编辑、疾病治疗

分类号：R318.5;Q789(医用一般科学)

资助基金：国家重点基础研究发展计划973计划2014CB745201;深圳市政府资助基金No． JCYJ20150330102720130This work was supported by grants from the the Special Funds for Major State Basic Research Program of China 973 Program2014CB745201;the Shenzhen Municipal Government of ChinaJCYJ20150330102720130

在线出版日期：2016-03-25（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共7页

页码：35-41