基因治疗在儿童遗传性肾脏病中的研究进展

摘要：

基因治疗目前已在多个疾病领域发挥重要作用.随着致病基因的明确,基因治疗成为包括Alport综合征、多囊肾、Fabry病等在内的多种儿童遗传性肾脏病精准治疗的新选择.然而,基因治疗的临床应用仍面临安全性、有效性及伦理问题等巨大挑战.该文就基因治疗的发展、在儿童常见遗传性肾脏病中的应用进展及面临的问题进行综述.

关键词：基因治疗、儿童、遗传性肾脏病

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资助基金：上海市卫生和计划生育委员会科研课题青年项目20164Y0192Youth Foundation by the Shanghai Municipal Commission of Health and Family Planning 2016Y0192

在线出版日期：2020-04-15（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共4页

页码：73-76