β地中海贫血的基因调控治疗

摘要：

β地中海贫血是一种常见的单基因遗传病.理论上,本病是基因治疗的最理想模型,广义基因治疗可分为基因矫正治疗和基因调控治疗.前一种方法临床应用存在种种困难,后者是从基因水平调控细胞中某些原已静止或有缺陷的基因表达,以达到改善临床症状的目的.目前处于研究阶段的基因调控治疗主要有:药物基因治疗、反义核酸基因治疗、基因工程产品基因治疗三方面.本文就β地中海贫血的基因调控治疗作一综述.

关键词：贫血、β链珠蛋白生成障碍性、基因疗法、基因调控、羟基脲、丁酸类

所属期刊栏目：29

分类号：R725.5(儿科学)

在线出版日期：2004-01-08（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共3页

页码：116-118