单倍体和同胞全相合移植治疗高危小儿AML的疗效比较:一项多中心临床研究
背景与目的 人类白细胞抗原同胞全相合供者(identical sibling donor,ISD)–造血干细胞移植(hematopoietic stem cell transplantation,SCT)是高危小儿急性髓系白血病(acute myeloid leukemia,AML)的潜在治疗方法.几乎所有儿童均有单倍体相合供者(haploidentical donor,HID).以往研究表明,小儿和成人AML患者的HID-SCT与ISD-SCT的结局相似.但是,HID-SCT在高危儿童AML中的疗效尚不明确.方法 分析179例接受ISD-SCT(n=23)或HID-SCT(n=156)治疗的18岁以下的高危AML患儿资料,比较高危AML患儿接受HID-SCT或ISD-SCT治疗的总生存.HID-SCT采用基于粒细胞集落刺激因子加抗胸腺细胞球蛋白的方案.我们还分析了已知细胞遗传学危险度的第一次缓解期(first complete remission,CR1)AML的亚组数据.结果 ISD-SCT组和HID-SCT组中具有不良细胞遗传学危险度的患者分别为8(34.8％)例和13(18.8％)例,CR1之外的患者分别为6(26.1％)例和14(20.3％)例.II–IV级急性移植物抗宿主病(graft-versus-host disease,GVHD)的累积发生率:ISD-SCT组为13.0％,HID-SCT组为34.8％(P=0.062);慢性GVHD的3年累积发生率分别为14.1％和34.9％(P=0.091).ISD-SCT组的复发率显著高于HID-SCT组(39.1％vs.16.4％,P=0.027);非复发死亡率分别为0.0％和10.6％(P=0.113).3年总生存率:ISD-SCT组为73.0％,HID-SCT组为74.6％(P=0.689).在亚组分析中,ISD-SCT组的3年复发率高于HID-SCT组(50.0％vs.9.2％,P=0.001),ISD-SCT组的3年无病生存率(disease-free survival,DFS;50.0％)低于HID-SCT组(81.2％)(P=0.021).结论 对于高危AML患儿,HID-SCT治疗可获得与ISD-SCT治疗相似的DFS和OS;前者的GVHD发生率可能高于后者,但可控.
急性髓系白血病、高危、小儿、移植、单倍体相合、同胞、倾向得分匹配、移植物抗宿主病、总生存、无病生存
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本研究得到了科技部国家重点研发计划;国家自然科学基金;广东省科技计划项目;北京大学临床科学家计划专项;中央高校基本科研业务费专项基金;广州市健康医疗协同创新重大专项
2021-03-08（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）
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