10.13407/j.cnki.jpp.1672-108X.2019.02.020
杜氏肌营养不良基因治疗策略研究进展
杜氏肌营养不良(duchenne muscular dystrophy,DMD)是一种致死性的X连锁隐性遗传病,男性占绝大多数,女性常为携带者,活产男婴发病率为1/6 000 ~ 1/3 500,患病率为15/100 000~20/100 000,是已知患者人数较多的新发基因突变疾病之一”1-2”.患者常在3~5岁时出现运动迟缓、步态异常、站立困难等症状,约12岁时就需要依赖轮椅出行,20岁左右可能因心肺功能衰竭而死亡”1-2”.
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R746.2(神经病学与精神病学)
2019-03-18(万方平台首次上网日期,不代表论文的发表时间)
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