Duchenne型进行性肌营养不良症药物治疗研究进展

摘要：

Duchenne型肌营养不良症(duchennemuscular dystrophy,DMD)是一组基因缺陷导致的肌肉疾病,在活产男婴中的发病率为1/5000～1/3 500,是儿童进行性肌营养不良疾病中最常见的一种类型,临床主要表现为运动发育迟缓、腓肠肌假性肥大、关节挛缩、活动受限、进行性肌力减退、步行困难,8～14岁失去步行能力,最终多于30岁因呼吸循环衰竭而死亡”1-2”.目前该病尚无根治方法,主要通过康复干预、药物治疗、心肺功能管理等手段延长患者生存期.因此,药物治疗一直是研究热点.

所属期刊栏目：24

分类号：R729(儿科学)

在线出版日期：2018-10-23（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共4页

页码：49-52