基因疗法治愈“泡泡男孩”

摘要：

科学家在2019年4月17日宣布:一种实验性基因疗法治愈了8名患有“X连锁严重联合免疫缺陷病”(简称SCID-X)的婴儿(他们也被称为“泡泡男孩”).这种由一个特定基因变异引起的恶疾导致婴儿自出生起就缺乏免疫保护,因此容易发生危及生命的感染.在这种新的基因疗法中,科学家利用一种经过修改的艾滋病病毒(简称HIV,它通过攻击免疫系统而引发艾滋病)来为患者递送经过修正的SCID-X致病基因.经过治疗,所有患儿都产生了所需的免疫细胞(请参见相关链接《治疗后免疫细胞功能恢复》),这让他们能抵御人体每天都会遇到的细菌攻击.

在线出版日期：2020-06-30（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共4页

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