以达雷妥尤单抗为基础的化疗方案治疗系统性轻链型淀粉样变性真实世界研究

摘要：

目的:探讨达雷妥尤单抗治疗系统性轻链（AL）型淀粉样变性的疗效和安全性。方法:回顾性分析2020年1月至2022年11月于四川省人民医院接受以达雷妥尤单抗为基础的化疗方案治疗的24例AL型淀粉样变性患者的临床资料。总结患者治疗情况，评估疗效，采用Kaplan-Meier法进行生存分析，分析不良反应发生情况。结果:24例患者中，梅奥2004分期Ⅰ期2例（8.33%），Ⅱ期2例（8.33%），Ⅲ期20例（83.33%）。所有患者均采用以达雷妥尤单抗为基础的方案进行治疗，可评估疗效17例。15例患者应用DVd（达雷妥尤单抗+硼替佐米+地塞米松）方案治疗，7例应用DVCd（达雷妥尤单抗+硼替佐米+环磷酰胺+地塞米松）方案治疗，1例应用DRd（达雷妥尤单抗+来那度胺+地塞米松）方案治疗，1例应用DTd（达雷妥尤单抗+沙利度胺+地塞米松）方案治疗。17例可评估疗效患者应用以达雷妥尤单抗为基础的方案治疗1个疗程后，严格意义的完全缓解（sCR）率为41.18%（7/17），总反应率（ORR）为88.24%（15/17）。17例一线应用以达雷妥尤单抗为基础的化疗方案治疗的患者中，11例可评估疗效者治疗1个疗程后sCR率为36.36%（4/11），ORR为90.90%（10/11）。５例复发难治患者中，4例可评估疗效者治疗1个疗程后sCR率为50.00%（2/4），ORR为75.00%（3/4）。24例患者中，初诊时17例肾脏受累，应用以达雷妥尤单抗为主的方案治疗1个疗程后，7例可评估疗效患者的ORR达85.71%（6/7），其中42.86%（3/7）患者肾脏缓解达非常好的部分缓解（VGPR）及以上；初诊时19例心脏受累，可评估疗效的14例患者ORR达85.71%（12/14），其中42.86% （6/14）患者心脏缓解达VGPR及以上。应用以达雷妥尤单抗为基础的化疗方案治疗后，患者的主要不良反应为输液相关不良反应、骨髓抑制及感染，均可耐受。24例患者中位随访7.0个月（0.5~16.5个月），中位无进展生存（PFS）时间为7.0个月（0.5~16.5个月），中位总生存（OS）时间为7.0个月（0.5~35.0个月）。结论:以达雷妥尤单抗为基础的化疗方案治疗AL型淀粉样变性具有良好的疗效和安全性。

关键词：淀粉样变性、免疫球蛋白轻链、达雷妥尤单抗、治疗结果

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资助基金：四川省自然科学基金23NSFSC0607;四川省医学科学院四川省人民医院基金2021LY16;四川省干保课题川干研2021-213;白求恩·血液科研能力建设项目J202201E023;Natural Science Foundation of Sichuan Province23NSFSC0607;Foundation of Sichuan Academy of Medical Sciences,Sichuan Provincial People's Hospital2021LY16;Health Care Project of Leading Cadres of Sichuan Province2021-213;Bethune Hematologic Science and Research Ability Construction ProgramJ202201E023

在线出版日期：2024-01-30（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共6页

页码：594-599