异基因造血干细胞移植治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症

摘要：

目的 探讨异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)的临床效果及安全性.方法 回顾性分析4例接受allo-HSCT的患者资料,其中3例为难治性PNH,1例为PNH-再生障碍性贫血综合征,均为HLA 6/6相合亲缘供者.预处理均采用白消安(BU)/环磷酰胺(CY)+抗人T淋巴细胞兔球蛋白(ATG-F)方案,急性移植物抗宿主病(GVHD)预防采用环孢素A(CsA)+甲氨蝶呤(MTX),并复习相关文献.结果 移植后4例患者经DNA短串联重复序列多态性分析证明均为完全供者植入,中性粒细胞＞ 0.5×109/L的平均时间为15d(11～18d),血小板计数＞ 20×109/L的平均时间为19 d(14～28 d).移植后15～30 d CD55、CD59恢复正常.2例发生Ⅱ度急性GVHD,1例发生慢性GVHD,未发生移植排斥.中位随访时间14个月(7～42个月),患者均无病生存.结论 allo-HSCT是根治难治性PNH的有效方法.

关键词：阵发性睡眠性血红蛋白尿症、造血干细胞移植、异基因

所属期刊栏目：23

分类号：R457.7;R556.5;R733.72

在线出版日期：2014-11-18（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）

页数：共3页

页码：553-555